Gaslini, pronta la sperimentazione di due molecole contro l'atrofia muscolare spinale

L’Italia si rende protagonista di un progetto di sperimentazione di due molecole per combattere l’atrofia muscolare spinale (Sma). L’utilizzo di molecole che agiscono a livello genetico modificando la mutazione alla base della malattia, infatti, aumentano la produzione di una proteina i cui bassi livelli sono responsabili del danno a carico dei motoneuroni.

“Dopo anni di studi preclinici sugli animali si sta compiendo il grande salto di poter valutare l’efficacia di alcuni composti nei bambini e adulti affetti da Sma – ha spiegato Eugenio Mercuri, neuropsichiatra infantile del Policlinico Gemelli di Roma – il quale è a capo del gruppo ricerca italiano.

La prima delle due molecole ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Usa ed è pronta alla fase di valutazione degli effetti; lo studio coinvolgerà Stati Uniti e Italia, tra cui anche l’Ospedale Giannina Gaslini di Genova.