La patologia ha un'incidenza di circa 1 caso su 1000000 e prima dell'introduzione della cura, uscita nel 1991, portava alla morte circa il 90% dei pazienti durante i loro primi anni di vita.
Il risultato raggiunto dal Gaslini consisterebbe nell'utilizzo di un nuovo farmaco a lunga azione che, oltre ad essersi rivelato più efficace rispetto a quello attualmente in uso, permette ai bambini malati di sottoporsi ad un'iniezione settimanale anziché giornaliera, migliorandone notevolmente la qualità di vita.
Il direttore generale dell'istituto, Paolo Petralia, si è detto estremamente soddisfatto del risultato ottenuto ed ha dichiarato che: “Questo dimostra ancora una volta che il Gaslini è in grado di offrire risposte complete ai suoi piccoli pazienti, sia in ambito di accoglienza che di ricerca”.
I risultati dello studio sono stati pubblicati su “Blood”, la principale rivista internazionale per gli studi di Ematologia.
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